首对基因编辑婴儿诞生,谁正“剪”开中国精准医学市场?


2018年11月26日,全球医学学术界遭遇“地震” 据《人民日报》报道,一对名叫露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国出生时健康。 双胞胎中的一个基因已经被修改,使他们能够在出生后自然抵抗艾滋病。 这两个经过基因编辑的婴儿是世界上第一个接受艾滋病免疫的婴儿,是由中国南方科技大学副教授何健奎的团队创造的。

使业界相信其真实性的“证据”来自2017年3月7日的“深圳美富儿科医院医学伦理委员会审查申请”,其中何健奎称该申请题为“CCR5基因编辑” 何建魁表示,目前他不会接受采访,将在几天后回复。

双胞胎的基因是如何“编辑”的?据何建魁介绍,该团队使用了业界称为“基因手术刀”的CRISPR/Cas9基因编辑技术。在受精卵时期,Cas9蛋白和特定的引导序列被注射到受精卵中,受精卵仍然在单细胞中,针的直径为5微米,大约有二十分之一的毛很细。

CCR5是由CCR5基因编码的蛋白质,位于白细胞表面,作为去离子因子的受体与免疫系统相关。 它在T细胞与特定组织和靶器官的结合过程中发挥作用,并具有调节T细胞核单核细胞或巨噬细胞系统的迁移、增殖和免疫功能。

在北欧人口中,约10%的人自然有CCR5基因缺失。 具有这种突变的人可以自然免疫艾滋病毒,这种病毒不能侵入人类细胞。 这样,何建魁团队的这个项目的工作原理就很容易理解:利用CRISPR技术对原始正常基因进行突变,从而破坏CCR5基因,使受试者对艾滋病病毒感染具有高度免疫力。

虽然露露和娜娜出生很顺利,但何剑魁的团队在安全和道德方面受到了极大的质疑。 一方面,基因编辑反映了一种社会趋势,这可能意味着未来人类可以为基因剪刀“创造人类”开绿灯;另一方面,一些业内人士表示,这不是一个简单的体细胞编辑,而是一个不可逆转的编辑,可以与生殖细胞一起传递给后代,从而影响生殖系的进化。

此外,业界对该项目仍有很多疑问:为什么该项目的实际地点位于莆田医院,该医院不是人类辅助生殖技术接入单位?什么样的证据表明这两个孩子没有受到CRISPR失手的影响?露露和娜娜的其他生理功能有什么变化吗?

回到事件本身,有必要解释“基因编辑”是什么样的“魔法”技术?

简而言之,它是通过一种特别编程的酶来修剪、切割、替换或添加生物体的脱氧核糖核酸序列,从而达到调节人类基因以消灭疾病、创造具有更强生命力的植物和消灭病原体的效果

基因编辑的编年史始于30年前,第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成的。 大约2400种基因疗法已被批准用于临床试验,几乎所有的疗法都涉及添加基因,少数涉及抑制基因功能,如核糖核酸干扰(RNAi)、ZFNs和TALEN,但几乎没有一种涉及精确的基因编辑。 2012年,詹妮弗杜德纳和美籍华人科学家张峰发明了CRISPR/CAST 9基因编辑技术。

从世界范围来看,美国基因编辑技术处于领先地位 据壳牌公司统计,在从事基因编辑的17家公司中,13家位于美国,6家上市,而许多报道称,中国在这项技术在美国的发展中处于领先地位。

2014年,南京大学的研究人员宣布成功创造了具有定向突变的基因工程猴子,这是有记录以来第一次将这项技术成功用于非人灵长类动物。2016年8月,由华西医院肿瘤学家陆虎(Lu U)率领的中国科学家团队将在人体上进行世界上首次使用革命性基因编辑技术CRISPR的实验,并开始在肺癌患者身上测试由CRISPR技术编辑的细胞。 当然,更具有划时代意义的是何健奎团队今天的新闻。

与基因测试相比,基因编辑是一种真正的“干预”,而不仅仅是“理解” 然而,作为精密医学的一个分支,基因编辑甚至在产业链中也不完整。该行业专注于技术突破和迭代。 目前,基因编辑技术已经发展到第三代,但很难说今天有哪种基因编辑技术已经完全成熟。

从基因治疗行业的角度来看,我们不得不在这个子轨道上提到基因编辑的“好兄弟”转基因这种成熟的技术已经在中国乃至世界上被用于基因治疗阶段的“独唱”。 今天宣布的第一个艾滋病毒/艾滋病基因编辑婴儿的诞生,意味着中国在将基因编辑技术应用于疾病预防方面取得了历史性突破,真正步入了基因治疗阶段。

有趣的是,目前在朋友圈被筛选的科学家何健奎是韩海基因的董事长和创始人。他持有韩海基因的27.42% 韩海基因是一家研发基因检测设备和试剂的技术公司。2017年,韩海基因宣布它已经开发出世界上最精确的基因测序仪。 在许多新闻报道中,许多人把它比作“基因世界腾讯”的华大基因

根据1亿欧洲国家的健康统计,中国有10家公司从事基因编辑。 其中,四家是上市公司,但只有三家从事“基因编辑”业务。可以看出,由于技术发展障碍和伦理因素,我国的基因编辑并没有“遍地开花”。然而,从许多列出的“跨境玩家”的行为来看,这似乎确实是一座金矿。

何建魁的《第一次世界大战》给国内基因编辑公司带来了一线曙光,加速了国内基因编辑的登陆。 从今年基因编辑技术的发展来看,基因编辑不仅在单基因遗传病治疗、艾滋病、肿瘤等严重疾病领域取得了进展。美国、韩国等地的研究表明,CRISPR基因编辑技术可以促进遗传性视网膜病、青光眼等眼科疾病的治疗。

毫无疑问,现在谈论基因编辑的“商业化”还为时过早。中国基因编辑的发展离不开明确的政策法规和基因编辑伦理。 除此之外,尤里卡健康公司认为,在基因编辑能够被推进之前,还有三个关键点需要澄清。

首先,目前,基因编辑的可行着陆场景可能在农业和动物领域。 人体不同于农业。当前的CRISPR基因编辑技术不可避免地存在“未命中目标”的风险。例如,如果裁剪错误地编辑了不应该编辑的地方,它可以放弃列表。然而,基因编辑是一个不可逆转的过程,人体不能承受这种风险。

其次,如上所述,基因编辑的细分尚未形成完整的产业链,因此很难探索商业模式。 从短期和中期来看,这是对参与企业的一个重大考验。 美国基因编辑公司Agenovir首席执行官德克泰耶(dirk thye)博士坦言,“供应商数量相对较少,GMP制造经验较少,大规模制造经验有限,临床试验不足是该领域的挑战。”

最后,基因编辑仍然需要“理顺”他们在医疗行业的地位,并做好充分的“心理准备” 新技术的出现必然经历触发期-膨胀期-幻灭期-恢复期-成熟期的考验和演变。 它是否会影响现有的医疗行业,它的发展是否会涉及现有医疗系统的相关利益,这是一个很难迅速调和短期对技术发展的关注的问题。

然而,中国的精密医药市场已经被“切断”,人类和自然都在期待它带给我们的下一个惊喜。

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